西达基奥仑赛（英文名：CARVYKTI， 研发代号：LCAR-B38M ）是 南京传奇生物科技有限公司 开发的一款靶向B细胞成熟抗原的CAR-T疗法，用于既往接受过包括 蛋白酶体 抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性 多发性骨髓瘤 成年患者。
CAR-T疗法通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
2018年，西达基奥仑赛获得中国国家药品监督管理局首个CAR-T 临床试验 申请批件。 2019年，获得 欧洲药品管理局 优先药物认定资格。 同年2月，西达基奥仑赛获得 美国食品药品监督管理局 授予孤儿药认定。 2019年12月，西达基奥仑赛在美国获得突破性治疗药物认定。 2020年2月，西达基奥仑赛获得欧盟授予孤儿药认定。 同年8月，西达基奥仑赛获得中国首个“突破性治疗药物”资格认证。 2022年2月28日，西达基奥仑赛美国上市申请获美国食品药品监督管理局批准。 同年5月， 欧盟委员会 授予西达基奥仑赛附条件上市许可。 2024年1月23日，西达基奥仑赛在2023年第四季度实现销售额1.59亿美元。
医学用途
适应症
西达基奥仑赛用于既往接受过包括 蛋白酶体 抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性 多发性骨髓瘤 成年患者。
用法与用量
西达基奥仑赛是一款具有两种靶向B 细胞 成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，推荐剂量为每公斤体重0.5~1.0×10 6 个CAR-T细胞。
药理机制
CAR-T疗法是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。与传统的化疗相比，CAR-T疗法是医生眼中的绿色疗法，对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高疗效的同时可大幅降低毒副作用。
风险与禁忌
不良反应
发热、CRS、 低丙种球蛋白血症 、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、不明病原体感染、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、 呼吸困难 、水肿、病毒感染、凝血功能障碍、便秘和呕吐。
风险提示
接受西达基奥仑赛治疗，有可能发生继发性血液系统恶性肿瘤，包括 骨髓增生异常综合征 和急性髓系白血病。
临床数据
2017年，在美国临床肿瘤学会年会上，西达基奥仑赛公布早期数据，在35名复发性耐药 骨髓瘤 患者中，33名患者出现完全缓解和部分缓解，客观缓解率为100%。 2019年， 南京传奇生物科技有限公司 公布 临床试验 数据表明，西达基奥仑赛针对复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）的 细胞 疗法，总缓解率（ORR）达到100%。
在西达基奥仑赛的关键性CARTITUDE-1研究中，复发或难治性 多发性骨髓瘤 患者出现深度和持久缓解，客观缓解率高达98%（95%置信区间[CI]：92.7-99.7），其中78%的患者达到了严格意义的完全缓解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在中位18个月随访中，中位缓解持续时间为21.8个月（95%CI，21.8-无法估计）。
使用情况
2018年，西达基奥仑赛获得中国国家药品监督管理局首个CAR-T 临床试验 申请（IND）批件，并于同年获得 美国食品药品监督管理局 的IND批准。 2019年，获得 欧洲药品管理局 优先药物认定（PRIME）资格。 同年2月，西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药认定。
2019年12月，西达基奥仑赛在美国获得突破性治疗药物认定。 2020年2月，西达基奥仑赛获得欧盟授予孤儿药认定。 同年8月，西达基奥仑赛获得中国首个“突破性治疗药物”资格认证，同时被美国食品药品管理局授予突破性疗法认定和孤儿药称号。
2022年2月28日，西达基奥仑赛美国上市申请获 美国食品药品监督管理局 批准，用于治疗成人复发/难治性 骨髓瘤 （MM），成为中国首个获FDA批准的细胞治疗产品，及全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。 同年3月25日， 南京传奇生物科技有限公司 发布公告， 欧洲药品管理局 人用药品委员会对西达基奥仑赛上市许可给予推荐。
2022年5月27日， 南京传奇生物科技有限公司 宣布， 欧盟委员会 已授予西达基奥仑赛附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、 蛋白酶体 抑制剂和抗 CD38 抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性 多发性骨髓瘤 （R/R MM）成人患者。
产品销售
2024年1月23日，西达基奥仑赛在2023年第四季度实现销售额1.59亿美元，2023年全年销售额为5亿美元。
争议
2023年12月， 南京传奇生物科技有限公司 获 美国食品和药物管理局 批准西达基奥仑赛的标签更新，以纳入CARTITUDE-1研究长期随访（中位持续时间为28个月）的额外疗效和安全性信息。在此次标签更新中，美国处方信息的方框警告中添加了一项说明——在接受西达基奥仑赛治疗后，有患者发生了继发性血液系统恶性肿瘤，包括 骨髓增生异常综合征 和急性髓系白血病。这项标签更新的数据是基于西达基奥仑赛的一项长期随访研究。