南京传奇生物科技有限公司（NASDAQ: LEGN）成立于2014年11月17日，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国 生物制药 公司。总部设于江苏省南京市 江宁区 ， 法定代表人 武术 。
传奇生物是一家早期细胞治疗公司，成立于2014年。公司最初目标是为 骨髓瘤 开发细胞疗法。经过研发，传奇生物成功开发出了 靶向BCMA蛋白 的嵌合抗原受体T细胞（ CAR-T ）疗法，并启动了 临床试验 。2017年，传奇生物与 杨森公司 达成合作，共同开发 西达基奥仑赛 （clita-cel）。随后，传奇生物向全球多个卫生当局提交了西达基奥仑赛的上市申请，并成功在纳斯达克上市。2021年4月，传奇生物向 欧洲药品管理局 提交了西达基奥仑赛的上市许可申请，并获得了 美国 、欧洲和 日本 市场的批准。2022年10月，传奇生物与 强生 宣布将投资5亿美元用于美国 新泽西州 的工厂建设。2023年1月，西达基奥仑赛被纳入中国优先审评审批程序。4月，传奇生物与强生和 诺华集团 签订了CAR-T产品技术转让、生产和临床供应协议。11月，传奇生物与诺华签订了关于特定靶向 DLL3的嵌合抗原受体T细胞疗法的全球独家许可协议。2024年1月3日，传奇生物与诺华制药公司达成独家全球许可协议，传奇生物的自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102获得诺华制药的独家全球许可。
传奇生物在2022年因其自主研发的 CAR-T 产品 西达基奥仑赛 （cilta-cel）荣获多项大奖。该产品在多个行业大会上被评为中国医药生物技术十大进展之一，并在多个评奖活动中被评为头部力量。此外，传奇生物还入选了 中国医药创新企业100强 和 福布斯中国2023中国创新力企业50强 榜单。
历程沿革
创设
传奇生物成立于2014年，是一家早期细胞治疗公司。最开始的两年里，传奇生物（当时被称为“传奇项目”）在一个货运电梯大小的房间里运营，目标是开发出一种用于治疗 多发性骨髓瘤 的细胞疗法，骨髓瘤是一种经常复发并可能发展为难治性的血液肿瘤。该团队成功研发出了纳米抗体（也称为单域抗体），并利用专有技术延长了纳米抗体的半衰期。
发展
2015年，科学家们开始聚焦 靶向BCMA蛋白 的嵌合抗原受体T细胞（ CAR-T ）研究，这使得传奇成为全球首批针对BCMA蛋白设计CAR-T细胞的生物技术公司之一。2016年，由研究者发起的 临床试验 （IIT）在中国正式启动。
2017年，传奇生物在 美国临床肿瘤学会 (ASCO) 上首次公布了一项早期试验数据，并促使传奇与 杨森公司 达成协议，共同开发靶向BCMA的CAR-T产品ciltacabtagene autoleucel（ 西达基奥仑赛 ，clita-cel）。传奇生物已经在全球各地多个卫生当局提交西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性 多发性骨髓瘤 患者的上市申请，并正在监管审查中。
上市
西达基奥仑赛于2022年2月获得 美国食品药品监督管理局 的批准上市。2021年4月30日( 纽约 时间)传奇生物科技 股份有限公司 宣布向 欧洲药品管理局 (EMA)提交了上市许可申请(MAA)(上市许可申请)，以寻求批准将 西达基奥仑赛 (cilta-cel)用于治疗复发和╱或难治性 多发性骨髓瘤 患者。 2022年5月获得欧洲药品管理局的附条件上市批准。 美国时间 2020年6月5日，有“中国CAR-T第一股”之称的传奇生物（股票代号为“LEGN”）登陆 纳斯达克股票交易所 ，首次 公开发行 定价为每ADS（两股 普通股 ）23美元，预计总募资金额为4.238亿美元。 2022年9月获得日本厚生劳动省的批准上市，商品名为CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel，clita-cel）。 2022年10月，传奇生物和 强生 宣布，将对位于美国 新泽西州 的工厂投资追加至5亿美元。
2023年1月， 国家药监局药品审评中心 信息显示， 西达基奥仑赛 被纳入优先审评审批程序。 4月，传奇生物宣布，其与 强生 和 诺华集团 就 CAR-T 产品技术转让、生产及临床供应服务签订协议，继续加码CAR-T生产。根据协议，传奇生物与强生将和诺华启动必要的技术转让活动，以便诺华执行西达基奥仑赛的生产工艺。 11月13日，传奇生物宣布与诺华制药公司就传奇生物的特定靶向 DLL3的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法签订了独家全球许可协议，包括其自体 CAR-T 细胞疗法候选药物 LB2102 。
2024年1月3日，传奇生物在美国 新泽西州 萨默塞特 正式宣布，公司与 诺华制药公司 （Novartis Pharma AG）就传奇生物特定靶向 DLL3的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法达成了独家全球许可协议（以下简称许可协议），包括其自体 CAR-T 细胞疗法候选药物 LB2102 （NCT05680922）。根据达成的许可协议条款，传奇生物将获得1亿美元的 预付款 。
管理团队
参考来源：
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公司业务
目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI ® （ 西达基奥仑赛 ，cilta-cel）于2022年获得 美国食品药品监督管理局 （FDA）、日本 厚生劳动省 （MHLW）批准上市，并获得 欧盟委员会 （EC）附条件上市许可，成为中国首款获EC批准的原研CAR-T产品，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底， 国家药品监督管理局 正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。
南京传奇生物科技有限公司正在探索并开发多种创新的细胞疗法组合，旨在广泛运用，帮助患者增强免疫系统以对抗疾病。这些疗法包括自体嵌合抗原受体T细胞疗法（ CAR-T ）、同种异体非基因编辑细胞疗法（ CAR-T ）、自然杀伤细胞疗法（ NK ）和 γδ T 细胞疗法，用于治疗恶性血液瘤和实体肿瘤。基于南京传奇生物科技有限公司的三个核心研发优势，我们正在开发多种候选治疗药物。这些优势包括内部抗体筛选和工程能力、安全性和CMC生产方面具备潜在优势的非基因编辑通用型CAR-T和 CAR-NK 的多种异体平台，以及利用多重装甲策略克服实体瘤治疗中遇到的挑战，共同构建一个全面整合的细胞治疗平台。
经营范围
公司经营范围包括：生物、医药制品、医疗器械技术开发及技术转让、 技术咨询 、技术服务； 企业管理 咨询；实验设备及耗材、生物试剂（除危险品）、一类医疗器械的销售；各类商品及技术进出口业务（国家禁止进出口或限定公司经营的商品和技术除外）；药品生产（范围详见《 中华人民共和国药品生产许可证 》）；一、二、三类医疗器械的生产和销售（二、三类医疗器械按《 医疗器械经营企业许可证 》核定范围经营）等。
非基因编辑同种异体细胞疗法（CAR-γδ T）
γδ T细胞 是 T细胞 的一种亚型，表达γ链和δ链组成的T细胞受体（ TCR ）。γδ T细胞与 αβ T 的不同之处在于，它们既拥有像自然杀伤细胞 NK 一样的先天免疫能力，也拥有像αβ T细胞一样的适应性免疫能力。此外，γδ T细胞能够快速浸润组织并具有不依赖于主要 组织相容性 配位化合物 ( MHC )的抗癌活性，这使γδ-T有望成为“现货型” CAR-T疗法平台。
南京传奇生物科技有限公司正在开发一种创新型的 CAR-T 设计，旨在增强 CAR-γδ T细胞 在体内的持久性，以一种独有的制造工艺，大规模培养出具备增强细胞适应性的CAR-γδ T细胞。
自然杀伤细胞疗法（CAR-NK）
南京传奇生物科技有限公司正在开发基于自然杀伤细胞（ NK ）的同种异体 CAR平台 。NK 细胞 是人体抵御病毒感染细胞或肿瘤细胞的第一道防线。 CAR-NK细胞 不需要启动并具有多种机制来引发对肿瘤的反应，这些机制不仅限于直接释放细胞毒性颗粒、抗体依赖性细胞毒性 ADCC 、CAR介导的杀伤和炎症分泌 细胞因子 。
NK细胞 可以自然识别与细胞应激相关的特征，有助于促进靶向和消除肿瘤特异性细胞。当将NK细胞设计为表达CAR时，其抗肿瘤作用可能会更加明显。
非基因编辑通用型细胞疗法
南京传奇生物科技有限公司专有的同种异体 CAR-T 技术使用非基因编辑方法。
临床前数据表明，这种独特的同种异体 CAR-T 技术可以减少 基因组 干扰，并可能简化 CMC 过程。
经营状况
截至2023年9月30日，传奇生物拥有约14亿美元的现金及现金等价物、定期存款和短期投资。
收入
许可收入
截至2023年9月30日止三个月的许可收入为2010万美元，而截至2022年9月30日止三个月无许可收入。许可收入增加是由于截至2023年9月30日止三个月达成我们与 杨森生物科技公司 （杨森）的许可及合作协议（「 杨森协议 」）下的一项里程碑。截至2023年9月30日止九个月的许可收入为3520万美元，而截至2022年9月30日止九个月为5000万美元。许可收入减少1480万美元，主要是由于根据杨森协议cilta-cel全球开发计划所达成的里程碑性质及时间。
合作收入
截至2023年9月30日止三个月及九个月的合作收入分别为7590万美元及1.704亿美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为2730万美元及3920万美元。三个月及九个月期间的合作收入分别增加4860万美元及1.312亿美元，是由于与 杨森协议 有关的CARVYKTI ® 销售收入增加。
经营开支
合作收入成本
截至2023年9月30日止三个月及九个月的合作收入成本分别为4350万美元及1.118亿美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为2550万美元及4240万美元。三个月及九个月期间的合作收入成本分别增加1800万美元及6940万美元，这是由于传奇生物在 杨森协议 下与 CARVYKTI ® 销售相关的销售成本以及支持产能扩张的支出（不可资本化）。
研发开支
截至2023年9月30日止三个月及九个月的研发开支分别为9590万美元及2.765亿美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为1.045亿美元及2.549亿美元。截至2023年9月30日止三个月比截至2022年9月30日止三个月的研发开支减少860万美元，是由于与 杨森协议 下的全球开发计划相关的开支时间。截至2023年9月30日止九个月比截至2022年9月30日止九个月的研发开支增加2160万美元，主要是由于 cilta-cel 的持续研发活动，包括cilta-cel 3期 临床试验 患者入组率增加以及其他管线产品研发活动增多。其他管线开支包括传奇生物的实体瘤项目持续投入，其中包括获得两项研究用新药批件后进入I期开发。
行政开支
截至2023年9月30日止三个月及九个月的行政开支分别为2810万美元及7810万美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为2320万美元及5400万美元。三个月及九个月期间的行政开支分别增加490万美元及2410万美元，主要是由于扩大行政职能，以促进业务持续增长，以及传奇生物的全球信息技术基础设施建设方面的持续投入。
销售及分销开支
截至2023年9月30日止三个月及九个月的销售及分销开支分别为2110万美元及6050万美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为1890万美元及6760万美元。截至2023年9月30日止三个月比截至2022年9月30日止三个月的销售及分销开支增加220万美元，是由于与CARVYKTI ® 商业化相关的成本。截至2023年9月30日止九个月比截至2022年9月30日止九个月的销售及 分销 开支减少710万美元，主要是由于截至2022年9月30日止九个月期间为支持CARVYKTI ® 在美国市场商业上市而产生的非经常性产品上市费用。
其他收入及收益
截至2023年9月30日止三个月及九个月的其他收入及收益分别为3580万美元及4980万美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为390万美元及470万美元。三个月及九个月期间的其他收入及收益分别增加3190万美元及4510万美元，主要是由于利息收入、 证券 公允价值收益和以及汇兑收益增加。
其他开支
截至2023年9月30日止三个月及九个月的其他开支分别为10万美元及20万美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为200万美元及950万美元。两个比较期间的其他开支均有所减少，主要是由于2023年未实现汇兑收益和2022年未实现汇兑亏损。
融资成本
截至2023年9月30日止三个月及九个月的融资成本分别为570万美元及1600万美元，而截至2022年9月30日止三个月及九个月分别为320万美元及590万美元。两个比较期间的融资成本均有所增长，主要是由于预付资金利息，预付资金为 杨森 根据 杨森协议 提供的计息借款，由本金及本金的适用利息构成。
认股权证负债的公允价值（亏损）/收益
截至2023年9月30日止三个月无认股权证负债的公允价值亏损/收益，而截至2022年9月30日止三个月的认股权证负债的公允价值收益为6120万美元，因为认股权证于2023年5月11日行使。截至2023年9月30日止九个月的认股权证负债的公允价值亏损为8580万美元，而截至2022年9月30日止九个月为3020万美元。增加是由于2023年5月11日认股权证悉数行使记入公允价值亏损。
期内亏损
截至2023年9月30日止三个月的 净亏损 为6220万美元，或每股0.17美元，而截至2022年9月30日止三个月的净亏损为8500万美元，或每股0.26美元。截至2023年9月30日止九个月，净亏损为3.734亿美元，或每股1.07美元，而截至2022年9月30日止九个月的净亏损为3.105亿美元，或每股0.99美元。
公司文化
南京传奇生物科技有限公司以四个核心理念为驱动力，这些理念贯穿于招聘、绩效、认可和人才发展的各个环节，南京传奇生物科技有限公司主动承担责任，敢于承诺，对结果负责，设定并完成目标，以支持组织的优先事项。保持灵活敏捷，始终将最重要的事项放在首位，快速做出明智的决策。倡导团结合作和高效沟通，接纳不同的观点，协同努力，实现共同目标。持续改善，追求卓越，积极主动地分享技能和激发创意，拥抱变化，不断进步。
社会责任
自创立以来，南京传奇生物科技有限公司始终专注于科学，汇集了一支卓越的专家团队，致力于创新 细胞 疗法的研发。面对各种挑战，南京传奇生物科技有限公司始终坚定不移，勤勉工作，不断探索和革新治疗方式。南京传奇生物科技有限公司的目标是为全球患者带来更好的生活质量，点燃他们心中的希望之光，共同迎接细胞治疗的未来。
南京传奇生物科技有限公司充满激情，致力于与医疗界同仁和同事共同开发前沿的细胞治疗技术，并坚守以下价值观：患者为先，南京传奇生物科技有限公司始终将患者的需求放在首位，用心为他们提供最佳治疗方案；诚信正直，南京传奇生物科技有限公司秉持诚信和商业道德，确保所有操作公开透明；开拓创新，南京传奇生物科技有限公司积极鼓励创新文化，不断推动科学突破和 持续改进 ；始终负责，南京传奇生物科技有限公司信守承诺，对工作成果和患者的健康始终负责；满怀激情，南京传奇生物科技有限公司以热情和奉献精神对待工作，为患者带来更好的治疗体验；合作共赢，南京传奇生物科技有限公司尊重差异，开放交流，建立互信合作关系，共同为患者的健康福祉而努力。
获得荣誉
南京传奇生物科技有限公司先后入选“ 江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心 ”“ 江苏省研究生工作站 ”“ 江苏省专精特新小巨人 ”“ 江苏省外资研发中心 ”等，荣获“ 江苏省科技进步奖 ”“ 中国医药高质量发展成果企业 ” 、“ 年度十大创新药企 ”“年度药物创新成就奖”“ 中国医药创新企业100强 ”、 “《 麻省科技评论 》50家聪明公司”“ 最具影响力创新疗法企业TOP20 ”等荣誉。
2022年12月3日， 2022中国健康产业创新峰会暨第四届“奇璞奖” 颁奖典礼在上海举行。传奇生物以其自主研发的 CAR-T 产品 西达基奥仑赛 （cilta-cel，商品名CARVYKTI ® ）在激烈的角逐中脱颖而出，荣获本届“ 药品创新奇璞奖 ”。
2023年2月18日，在由 中国医药生物技术协会 、《 中国医药生物技术 》杂志等联合举办的 “ 富春山•中国医药生物技术行业年度报告会 ”暨2022年中国医药生物技术十大进展发布会上， 西达基奥仑赛 入选“2022年中国医药生物技术十大进展”。
2023年2月19日，由 国家药品监督管理局南方医药经济研究所 主办、《 医药经济报 》发起的“ 第34届全国医药经济信息发布会 ”在 珠海市 举行。会上，传奇生物获评“ 头部力量·中国医药高质量发展成果企业 ”，首款产品 西达基奥仑赛 获评“ 头部力量·中国医药高质量发展成果品牌 ”。
2023年11月2日，在 第十五届中国医药企业家科学家投资家大会 上，正式发布了“ 2023中国医药创新企业100强 ”榜单，传奇生物再次入选。
2023年11月9日， 福布斯 中国正式发布 “ 2023中国创新力企业50强 ” 榜单，从新能源、半导体及通讯技术、医疗健康、医疗器械等8个最为活跃的创新赛道评选出了50家中国创新企业，传奇生物作为医疗健康创新力企业入选。
重要相关事件
2014年1月， 美国食品药品监督管理局 （FDA）近日要求 CAR-T 企业更新产品标签，将 T细胞恶性肿瘤 风险纳入黑框警告部分。黑框警告是 处方药 说明书上的一种 警告标志 ，表明该药物可能引起严重或危及生命的不良反应。这一要求是为了确保患者和医生在使用这些药物时充分了解其潜在风险。
2014年1月，传奇生物更新了其 CAR-T 产品 西达基奥仑赛 （商品名为Carvykti）的标签，增加了关于治疗后可能发生 继发性血液系统恶性肿瘤 的警告信息。对于这一警告的影响，传奇生物在与关键 意见领袖 和临床医生交流后表示，虽然标签更新可能引起关注，但考虑到该产品能够为复发或难治性 多发性骨髓瘤 患者带来的显著获益，以及与 骨髓增生异常综合征 / AML 风险之间的平衡，传奇生物认为此次标签更新不会对Carvykti的市场销售和放量产生重大影响。